上海2026年2月5日 美通社 －－ NOD样受体蛋白3（NLRP3）炎症小体是抗炎药物开发的成熟靶点之一。NLRP3在受到内源性或外源性刺激后被激活，能够介导促炎细胞因子IL－1β和IL－18的释放，进而驱动炎症性细胞死亡过程，即细胞焦亡。NLRP3在多种炎症性疾病，包括代谢类和心血管类疾病中发挥着重要作用。目前，全身性炎症疾病治疗领域存在巨大未被满足的临床需求，亟需兼具更强效力和更大安全窗的创新药物选择。
生成式人工智能驱动的临床阶段生物科技公司英矽智能（03696.HK）今日宣布，提名AI赋能的外周限制性NLRP3小分子抑制剂ISM5059为临床前候选化合物（PCC）。在英矽智能覆盖药物发现全流程的自有生成式平台 Pharma.AI 引导下，ISM5059具有新颖母核结构，专门设计用于抑制NLRP3构象变化和寡聚化，同时保持卓越的安全性特征。
英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表示，“靶向NLRP3具有一款药物赋能整条管线（pipeline in a drug）的广泛应用潜力，除传统免疫炎症疾病外，NLRP3过度激活还是肥胖、高脂血症、糖尿病、心血管疾病等生活方式相关代谢性疾病的关键驱动因素。更重要的是，ISM5059不仅具有外周限制特性，还拥有新颖化学母核结构，充分展示了生成式AI基于理想特性生成高潜力创新结构分子的强大能力。”
临床前研究显示，ISM5059具有强大疗效和选择性，拥有良好的安全性特征，并在多个动物疾病模型中展现出优秀的体内疗效，可支持其在自身免疫性疾病、炎症性疾病、代谢性疾病、心血管疾病及眼科疾病中的广泛适应症潜力开发。此外，ISM5059人体中的预计起效剂量较低，为后续临床验证提供更高的安全窗范围。
在腹膜炎模型中，ISM5059展现出剂量依赖性的IL－1β抑制效果。
具体而言，在体内腹膜炎模型中，ISM5059对炎症反应的主要调节因子之一白细胞介素－1β（IL－1β）表现出强劲的剂量依赖性抑制作用。值得注意的是，即使在最低测试剂量0.3 mgkg下，IL－1β水平较空白对照组降低近50％。随剂量提高，抑制效果几乎呈指数型显著提升，充分验证ISM5059针对急性炎症反应的强大抑制效力。
此前不久，英矽智能旗下另一款靶向NLRP3的候选药物ISM8969获FDA临床试验批准。该候选药物发现和优化过程由英矽智能Pharma.AI平台驱动，具有同类最佳潜力和血脑屏障穿透特性，用于帕金森病治疗。为加速该项目开发，英矽智能已与衡泰生物达成共同开发协议，双方各持50％全球权益，同时英矽智能有权获得最高逾5亿港币的首付款和里程碑付款。
通过整合先进的AI和自动化技术，英矽智能在实际应用中显著提升了早期新药研发效率，为人工智能驱动的药物发现树立了标杆。与传统早期药物研发通常需要平均4.5年的时间周期相比，英矽智能在2021至2024年间已提名20款临床前候选化合物，从立项到提名PCC的平均耗时仅为1218个月，每个项目仅需合成和测试约60200个分子。
关于英矽智能
英矽智能是一家全球先锋生物科技公司，致力于整合人工智能和自动化技术，加速药物发现并推动生命科学领域的创新，赋能人类更长久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港联交所主板挂牌上市，股票代码：03696.HK。
利用自主研发的Pharma.AI 平台和先进的自动化生物学实验室，英矽智能正在为纤维化、肿瘤学、免疫学、疼痛、肥胖和代谢紊乱等未满足的疾病领域提供创新药物解决方案。此外，英矽智能持续将Pharma.AI应用拓展到多元化领域，如先进材料、农业、营养产品及兽医药物。更多信息，请访问网站www.insilico.com